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Thérapie génique : une avancée contre la MH

  • Réseau A.Ma.N.D.
  • 30 sept.
  • 2 min de lecture

Vous êtes nombreux à nous interpeller au sujet de l'avancée prometteuse de la recherche en thérapie génique expérimentale, qui aurait le potentiel de ralentir la progression de la Maladie de Huntington.


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Petit résumé :

Il s'agit de l'étude de la biotech américano-néerlandaise UniQure, un essai clinique, développé par des chercheurs de l’University College London (UCL) Huntington’s disease Centre et UniQure.

Cet essai a montré une progression de la maladie inférieure de 75 % au bout de 36 mois chez les 29 patients ayant testé le traitement appelé AMT-30, par rapport à des personnes atteintes ne recevant pas le traitement.


Comme expliqué dans la presse :


La thérapie génique développée par les chercheurs consiste à injecter dans les cellules d’un malade de nouvelles instructions génétiques, dans une zone du cerveau appelée striatum, particulièrement vulnérable à la maladie de Huntington.

Une seule dose du traitement, baptisé AMT-130, est suffisante, estiment les chercheurs ayant mené cet essai clinique de phase 1 et 2.

«Pour les patients, (le traitement) a le potentiel de préserver leurs fonctions quotidiennes, de les maintenir au travail plus longtemps et de ralentir significativement la progression de la maladie», s’est félicitée la professeure Sarah Tabrizi, principale conseillère scientifique de l’essai, qualifiant le résultat d’«inédit» pour la maladie de Huntington.


«Il s’agit d’une avancée majeure et prometteuse», a salué Zosia Miedzybrodzka, professeure en génétique médicale à l’université d’Aberdeen (Écosse).

Elle a toutefois ajouté qu’il faudra encore «de nombreux tests supplémentaires pour déterminer si cette nouvelle thérapie génique présente des effets secondaires, ou encore la durée de ses bénéfices et son efficacité à long terme».

UniQure indique avoir l’intention de déposer début 2026 une demande d’homologation accélérée pour son traitement auprès de l’Agence américaine des médicaments (FDA).

Des demandes d’autorisation suivront ensuite au Royaume-Uni et en Europe.


Bibliographie :

Par Dr Rachel Harding - septembre 24, 2025 Édité par Dr Sarah Hernandez & Dr Tamara Maiuri

 
 
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