MAJ des nouvelles de la thérapie génique contre la MH chez uniQure

Réseau A.Ma.N.D.
11 nov. 2025
4 min de lecture

Mise à Jour novembre 2025 sur l'AMT-130 et la Maladie de Huntington (MH)

uniQure a reçu un retour inattendu de la FDA concernant la soumission de la demande d'approbation (BLA) pour l'AMT-130.

La FDA a indiqué que les données actuelles de l'étude Phase I/II, comparées à un groupe témoin externe, pourraient ne plus être suffisantes à elles seules pour une soumission directe. Cela entraine un changement de calendrier pour l'approbation de cette thérapie.

Le courrier de uniQure

3 novembre 2025

Chère communauté de la maladie de Huntington,

Nous avons publié aujourd'hui un communiqué de presse annonçant qu'uniQure a reçu des commentaires de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis lors d'une récente réunion préalable à la demande de licence biologique (BLA) concernant l'AMT-130, une thérapie génique expérimentale pour la maladie de Huntington (HD). La FDA définit une BLA comme “une soumission complète à la FDA demandant l'autorisation de distribuer commercialement un produit biologique”. Une réunion pré-BLA est destinée à permettre à l'entreprise et à la FDA de s'aligner sur les exigences et les attentes relatives à la demande.

Bien que le compte-rendu final de la réunion n'ait pas été reçu, uniQure pense que la FDA a indiqué que les données de l'étude de phase I/II en cours sur l'AMT-130 en comparaison avec un contrôle externe ne peuvent plus servir de base principale pour une soumission de BLA. Bien que le calendrier de la soumission d'une BLA pour l'AMT-130 ne soit pas encore clair, uniQure reste pleinement engagé à travailler avec la FDA pour déterminer la meilleure voie à suivre pour apporter l'AMT-130 aux patients et à leurs familles.

“Nous sommes surpris par les commentaires préliminaires de la FDA lors de la réunion pré-BLA, qui constituent un changement radical par rapport aux orientations fournies par la FDA en novembre 2024, où elle a accepté que les données des études de phase I/II en cours, comparées à un contrôle externe de l'histoire naturelle, puissent servir de base principale pour une soumission BLA dans le cadre de la voie d'approbation accélérée”, a déclaré Matt Kapusta, directeur général d'uniQure. “Cette nouvelle est inattendue et nous sommes vraiment déçus pour les personnes vivant avec la maladie de Huntington, qui n'ont aucune option de traitement pour cette maladie dévastatrice. Nous sommes fermement convaincus que l'AMT-130 peut apporter un bénéfice substantiel aux patients et nous restons pleinement engagés à travailler avec la FDA pour déterminer la meilleure voie à suivre afin de mettre rapidement l'AMT-130 à la disposition des patients et de leurs familles aux États-Unis.”

Nous comprenons à quel point il sera difficile pour les patients et les familles d'entendre cette nouvelle inattendue, et nous vous assurons que nous travaillerons sans relâche en partenariat avec la FDA afin d'établir une voie d'avenir pour l'AMT-130. Nous avons travaillé en partenariat avec la communauté des personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer tout au long de ce programme de développement clinique et nous apprécions grandement cette collaboration. Nous continuerons à communiquer de manière transparente et à travailler en partenariat avec la communauté tout au long de cette situation difficile.

Si vous avez des questions supplémentaires, n'hésitez pas à envoyer un courriel à l'adresse suivante medinfo@uniqure.com ou appelez le 1-866-520-1257.

Daniel Leonard Directeur exécutif de la défense mondiale des patients

Lire le communiqué original (en anglais)

Article originel sur l'AMT-130 et la Maladie de Huntington (MH)

Vous êtes nombreux à nous interpeller au sujet de l'avancée prometteuse de la recherche en thérapie génique expérimentale, qui aurait le potentiel de ralentir la progression de la Maladie de Huntington.

Petit résumé :

Il s'agit de l'étude de la biotech américano-néerlandaise UniQure, un essai clinique, développé par des chercheurs de l’University College London (UCL) Huntington’s disease Centre et UniQure.

Cet essai a montré une progression de la maladie inférieure de 75 % au bout de 36 mois chez les 29 patients ayant testé le traitement appelé AMT-30, par rapport à des personnes atteintes ne recevant pas le traitement.

Comme expliqué dans la presse :

La thérapie génique développée par les chercheurs consiste à injecter dans les cellules d’un malade de nouvelles instructions génétiques, dans une zone du cerveau appelée striatum, particulièrement vulnérable à la maladie de Huntington.

Une seule dose du traitement, baptisé AMT-130, est suffisante, estiment les chercheurs ayant mené cet essai clinique de phase 1 et 2.

«Pour les patients, (le traitement) a le potentiel de préserver leurs fonctions quotidiennes, de les maintenir au travail plus longtemps et de ralentir significativement la progression de la maladie», s’est félicitée la professeure Sarah Tabrizi, principale conseillère scientifique de l’essai, qualifiant le résultat d’«inédit» pour la maladie de Huntington.

«Il s’agit d’une avancée majeure et prometteuse», a salué Zosia Miedzybrodzka, professeure en génétique médicale à l’université d’Aberdeen (Écosse).

Elle a toutefois ajouté qu’il faudra encore «de nombreux tests supplémentaires pour déterminer si cette nouvelle thérapie génique présente des effets secondaires, ou encore la durée de ses bénéfices et son efficacité à long terme».

UniQure indique avoir l’intention de déposer début 2026 une demande d’homologation accélérée pour son traitement auprès de l’Agence américaine des médicaments (FDA).

Des demandes d’autorisation suivront ensuite au Royaume-Uni et en Europe.

Bibliographie :

Par Dr Rachel Harding - septembre 24, 2025 Édité par Dr Sarah Hernandez & Dr Tamara Maiuri